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药物开发整体解决方案

       运用我们所拥有的国际先进的iPS细胞技术,通过创新的“基因定点插入”诱导技术和优化的神经细胞诱导分化条件,获得保有疾病基因型和表型的患者神经细胞;通过引入“神经细胞萤光报告基因”,实现了可以实时高效检测药物作用效果的iPS细胞高通量候选药物筛选模型,并用于从传统的复方成分中大规模筛选有效组分的研究,解决了当前对没有已知目标分子的复杂疾病药物筛选的难题,并通过可以体外成像的疾病转基因小鼠模型,对细胞模型筛选的有效成分进行体内药效评估验证,从而发现具临床应用潜力的新的活性成分。通过建立人类神经疾病的细胞模型和转基因动物模型体系,为相关疾病治疗药物的研制提供了接近于临床实验的可靠、高效的研究平台,有效解决了对复杂成分无法逐一研究的难题,从而实现开发出最具应用前景的多靶向治疗药物的目标。将极大推进我国新药创制的发展进程,对于提升我国疾病基础研究和新药开发水平及国际上的影响力,具有重要的意义。


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